该研究将CRISPR技术视为一种强大的工具

诺贝尔光环只能在冰冷的数字面前褪去。

简单的理解就是他们的临床试验失败了，公司不得不砍掉，除非有公司愿意出钱让研究继续。

现在，第一个被寄予厚望的研究终究没能走出宝贝Ldquo，介于技术和商业化之间，死亡之谷。

实验终止的原因很简单mdashmdash结果低于预期这项试验测试了14名遗传性失明患者的治疗效果14名研究参与者中只有3名符合Editas的治疗效果预期，而其他人的数据显示不一致或可以忽略不计

早盘，公司股价跌幅超过15%，当日收盘价为10.06美元/股。

技术照耀一切，过去股市写的资本故事都是锦上添花，但即使有了技术和闲钱也没能阻止明星公司的CRISPR技术奔向失败的牢笼。

R&D被封锁

Editas是继获得诺贝尔奖的研究之后成立的几家生物技术公司之一，该研究将CRISPR技术视为一种强大的工具主要实验疗法EDIT—101是第一个基于CRISPR的药物，用于修复人体内受损的基因，旨在治疗一种叫做的疾病，Leber先天性黑变病10是一种退化性视网膜疾病

可是，在随后的R&D路中，埃迪塔斯一再受阻。

2019年7月，当Editas试验达到一个里程碑时，行业巨头艾伯维通过收购Allergan继承了与Editas的研究合作关系此后，Eljian和Editas开始了为期一年的合作但到了2020年，艾剑声称合伙关系的终止，原因是希望自己的公司Allergan能够继续发展

描述很含蓄，但似乎含蓄地表达了backstab Editasmdashmdash和你合作没有前途。

此后，Editas经历了多次人事变动首席执行官已经换了两次，首席医疗官已经被聘用和解雇最近几年来，负责公司财务和科学的高级管理人员也纷纷离职核心技术人员和高级管理人员的不稳定性对一个R&D导向的科技企业来说是致命的

2021年9月，经过两年多的研究，Editas终于公布了EDIT—101试验的初步结果数据来自这项研究的前六名参与者虽然公司说明治疗效果总体安全，但对视力的影响无法解释清楚

直到上周四，该公司更新了更全面的信息，再次证明了上述结果据披露，截至目前，临床试验共招募了14名研究参与者，包括12名成人和2名儿童其中只有3例患者的矫正视力得到了临床改善另外，别人的数据可以忽略这种不尽人意的情况加深了业内对这种疗法效果的怀疑

据估计，美国约有1500人患有LCA10，而这种使用Editas的疗法主要针对LCA10发生特定突变的患者，这个数字就更少了从患者数量上不难看出，这种病是一种罕见的疾病

巨大的投资，阻碍了R&D，也没有几个观众理想很丰满，现实却很骨感如果我们坚持研究，即使药物成功上市，公司也将面临入不敷出的前景

诺贝尔奖的光环也让Editas进退两难。

前沿医疗技术的研发非常Rdquo烧钱，这是不争的事实，但头顶诺奖光环的埃迪塔斯，似乎是其中最不要为钱弯腰其中一家公司。

它从来不缺少技术和科学家的背书，但回顾过去几年生物科学领域的新技术热点，CRISPR—Cas9工具必不可少。

资本最喜欢这样的故事。

1987年，日本科学家在大肠杆菌的基因组中发现了一个奇怪的规则序列一小段DNA会一直重复，重复的片段有相同的长间隔，目的不明科学家将这一序列称为CRISPR后来发现很多细菌都有CRISPR，这是细菌免疫系统的一种机制，可以记住曾经犯罪的病毒

故事是这样开始的:当病毒入侵细菌时，它会把自己的DNA注入细菌，企图占领细菌工厂的资源，复制新的病毒但是细菌不会乖乖挨打他们的免疫系统可以识别并摧毁病毒DNA

这是微观世界的闪电战，细菌的反击必须足够快和准，才有机会存活。

有些细菌侥幸存活下来后，会选择病毒的一个DNA片段，插入自己的CRISPR序列，就像为病毒建立一样，犯罪数据库当病毒第二次入侵时，细菌可以通过CRISPR序列快速识别病毒，第一时间将其杀死，提高存活率

细菌是如何识别病毒的。

首先，细菌会以老病毒的DNA片段为模板，制造一个互补的引导RNA，比如病毒DNA的碱基是T，RNA是A，是DNA G，RNA C，还是反过来引导RNA重新利用这种互补关系，对比新病毒的DNA片段如果能互补，说明新旧病毒是一样的

然后，细菌中的武警——可以切割DNA的活性酶——会抓住这个引导RNA，Rdquo新的病毒DNA，看看有没有和引导RNA互补的段落这次反过来，RNA是A，DNA是T，RNA c，DNA g，或者反过来

一旦发现，Cas9立即切被认可，DNA片段当DNA被切割破坏后，病毒就不能唱歌了这种细菌的免疫机制被称为CRISPR

所以CRISPR一经问世，立刻被用于细菌，真菌，动物，植物，人类医学等领域2010年，关于CRISP的论文还不到50篇，到2015年，已经爆炸到1100篇

但是这项技术并不完美。

这种意想不到的变化可能会导致严重的后果，比如癌症所以要让CRISPR—Cas9能够准确基因组，操作已经成为当务之急

之前的研究人员对SpCas9进行了改进，设计了SpCas9变体，以提高其靶向精度可是，这种SpCas9变异体太大，无法装载到小型腺相关病毒载体中，该载体通常用于在体内进行基因治疗

目前科学界还没有找到一种两全其美的方法，既能使其体积变小，又能保证其瞄准精度。

哈佛医学院Dana Farber癌症研究所的研究人员告诉虎嗅，CRISPR工具面临的瓶颈主要集中在两个方面，是否安全高效。

给药过程和靶点选择是否能保证安全性，是否能通过分子调控准确影响疾病状态这些都有讨论的空间

这一次，Editas承担了技术不完善的后果。

钱不是万能的。

相比其他同类公司，Editas最受欢迎，不差钱那一个，至少不会在研发经费上犯难。

除此之外，根据世界经济论坛的报告，截至2022年年中，全球有超过2000种基因疗法正在开发中，从早期研究到后期临床测试，是2019年的两倍。

全球基因治疗市场预计将从2022年的53.3亿美元增长到2027年的198.8亿美元2017—2019年，诺华，罗氏，礼来，BMS等大型药企均通过并购加速进入细胞和基因治疗领域，M&A交易额居高不下

的当前发展

目前，欧美十大药企中，90%都部署了基因治疗药物的研发美国美国食品药品监督管理局预测，从2050年开始，每年至少有10种细胞和基因治疗产品获得许可，到2030年，将有超过60种基因疗法获得批准

可是，伴随着头部公司的重点项目被减半，许多海外分析师开始重新审视这项技术。

对于这一观点，前述研究人员也表示，行业内的R&D过程处于流体状态，业内人士对该技术仍充满信心，但资本关注度确实有所降温。

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